GLP-1/GIP Dual Target -painonpudotuslääke

Tämä tuote on maailman ensimmäinen hyväksytty kaksoiskohdesoluterapiatuote, joka perustuu mRNA LNP:hen. Ilmentämällä CAR:a, joka pystyy spesifisesti tunnistamaan leukosyyttien erilaistumisantigeenin 19 (CD19) ja B-solujen kypsymisantigeenin (BCMA), se tunnistaa ja eliminoi tarkasti CD19- ja BCMA-positiiviset solut potilaiden kehosta ja saavuttaa siten terapeuttiset tavoitteet. Kaksoiskohteen synergistinen vaikutus voi poistaa patogeeniset solut lähteestä, parantaa olennaisesti potilaan tilaa ja ratkaista kipupisteet, joita perinteisellä hoidolla ei voida parantaa ja jotka ovat alttiita uusiutumiselle. Prekliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että tämä tuote voi tappaa merkittävästi CD19- ja BCMA-positiivisia soluja, ja sillä on hyvä turvallisuus ja teho.

Tällä kertaa hyväksytty kliininen käyttöaihe on uusiutunut ja refraktaarinen systeeminen lupus erythematosus. Lisäksi tätä tuotetta odotetaan käytettävän muiden B-solu-/plasmasoluvälitteisten autoimmuunisairauksien, kuten myasthenia graviksen (MG), nivelreuman (RA) ja neutrofiilien sytoplasmisen vasta-aineen (ANCA) - aiheuttaman vaskuliitin, hoitoon. Se voidaan laajentaa myös uusiutuneeseen/refraktoriseen multippeleen myeloomaan (MM), B-solulymfoomaan ja muihin hematologisiin kasvaimiin, ja sillä on korkea kliininen kehitysarvo. Tämän tuotteen kliinisen tutkimuksen hyväksyminen on toinen tärkeä saavutus ryhmämme layoutissa soluterapian alalla, ja se luo hyvän pohjan soluterapiatuotteiden, mukaan lukien in vivo -tuotettujen CAR-T, kehittämiselle.

Zilebesiran on Alnylamin kehittämä ihonalainen RNAi-hoito, joka perustuu sen tehostettuun stabiiliin kemialliseen PLUS (ESC+) GaINAc-konjugaattiteknologiaan. Se alentaa angiotensiinitasoja kohdistamalla angiotensinogeenin (AGT) synteesiin, joka on reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmän (RAAS) ylävirtaan johtava komponentti, joka on klassinen verenpaineen säätelyreitti. Viime kädessä se johtaa jatkuvaan verenpaineen laskuun. Heinäkuussa 2023 Roche ja AInylam pääsivät sopimukseen lääkkeen yhteistyön kehittämis- ja kaupallistamisoikeuksien hankkimisesta yhteensä jopa 2,8 miljardin dollarin kauppahinnalla. Syyskuussa 2025 osapuolet käynnistivät Zilebesiranin ensimmäisen vaiheen IV kliinisen tutkimuksen. ZENISH).

Tämä tutkimus on maailmanlaajuinen, satunnaistettu, kaksoissokko-plasebo--kontrolloitu kliininen tutkimus (n=11000), jonka tavoitteena on arvioida Zilebesiranin (300 mg, ihonalainen injektio, kerran 6 kuukauden välein) tehoa ja turvallisuutta yhdistettynä tavanomaiseen hoitoon (OC) verrattuna plaseboon yhdistettynä SOC:iin vakavien sydän- ja verisuonitapahtumien (hypertensiivisten ACE-tapahtumien) vähentämisessä aikuispotilailla. diagnosoitu sydän- ja verisuonisairaus tai huono verenpaineen hallinta korkealla sydän- ja verisuonitautiriskillä. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on aika ensimmäiseen sydän- ja verisuoniperäisen kuoleman, ei-fataalin sydäninfarktin (MI), ei-fataalin aivohalvauksen tai sydämen vajaatoiminnan (HF) esiintymiseen 5 vuoden sisällä hoidosta.

Ascidian Therapeutics ilmoitti tänään 3. kesäkuuta 2026, että se on saavuttanut maailmanlaajuisen tutkimusyhteistyö- ja lisensointisopimuksen Ei Lilyn ja Companyn kanssa. Molemmat osapuolet löytävät ja kehittävät yhdessä hoitoja paljastamattomiin monogeenisiin munuaissairauksiin, ja Ei Lilyllä on oikeus päättää yhteistyön laajentamisesta muihin kohteisiin.
Ascidianin RNA-eksonieditori voi muokata useita täydellisiä eksoneja kiloemäsmittakaavassa korjatakseen sairauksia aiheuttavia geneettisiä ohjeita. Tämä tekniikka on suunniteltu erityisesti käsittelemään suuria geenejä tai geenejä, joilla on suuri mutaatioiden monimuotoisuus, mikä laajentaa geenilääkkeiden rajoja.

Sopimuksen ehtojen mukaan Eli Lilly hankkii yksinoikeudella kohdekohtaiset oikeudet Ascidianin RNA-eksonien muokkausteknologiaan julkistamattomille munuaissairauskohteille. Ascidian johtaa lääkekehitystä ja valikoituja prekliinisiä toimia, kun taas Eli Lilly vastaa ylimääräisestä prekliinisestä tutkimuksesta, kliinisestä kehityksestä, tuotannosta ja kaupallistamisesta. Ascidian on oikeutettu jopa 1,9 miljardin dollarin maksuihin, mukaan lukien ennakkomaksut, kehitys- ja kaupallistamismaksut sekä maailmanlaajuiseen myyntiin perustuvat porrastetut rojaltit. Ascidian pidättää oikeuden kehittää itsenäisesti tai yhdessä muita tavoitteita munuaisten alalla muiden kumppanien kanssa.

Kumppanuusprojektin kokonaisarvo on jopa 2 miljardia dollaria, sisältäen 30 miljoonan dollarin ennakkomaksun (sisältäen käteisen ja Inceptive-osakemerkinnän). Lisäksi Inceptive on oikeutettu ylimääräisiin välimaksuihin, jotka perustuvat virstanpylväiden, kuten prekliinisen tutkimuksen, viranomaishyväksyntöjen ja kaupallisen myynnin, saavuttamiseen. Tämä yhteistyö yhdistää AInvlamin johtavan aseman RNAi-alalla lnceptiven perusmalleihin ja tekoälyosaamiseen, jonka tavoitteena on katalysoida ja nopeuttaa nukleiinihappolääkesuunnittelun kehitystä. Innovative keskittyy kehittämään malleja kantapohjaisille lääkkeille, kuten Alnylamin edelläkävijä RNAi-hoito.

Alnylamin alusta: tutkimus- ja kehitysmoottori, joka on valmistanut kuusi markkinoitua lääkettä ja jolla on yli 20 vuoden patentoitu siRNA-tietotuki. Inceptive Life Foundation -malli: Sopii A! Peräkkäisiin lääkkeisiin perustuvat mallit voivat yleistää ja jatkuvasti optimoida itsensä eri projekteissa. Tämän yhteistyön tavoitteena on mallintaa kohde-mRNA ja tutkia yhdessä sekvenssiavaruutta ja uusia kemiallisia modifikaatioita tehokkuuden ja terapeuttisten vaikutusten parantamiseksi, samalla kun ennustetaan optimaaliset terapeuttiset ehdokasmolekyylit prekliinisissä malleissa AInyiamin jatkokehitystä varten, mikä edistää edistystä SiRNA-suunnittelussa. Sen tavoitteena on auttaa Alnylamia priorisoimaan lupaavimpien molekyylien seulonta ja parantamaan kokeellista tehokkuutta.